Au début du parcours, choisir un traitement est la décision la plus importante qu’il faut prendre. Comme nous l’avons déjà signalé au préalable, les études disponibles au moment du diagnostic, la classification du stade et la classification du pronostic sont essentielles pour prendre cette décision. Un traitement est recommandé pour une maladie active ou symptomatique. La rapidité avec laquelle le traitement doit être entamé dépend des problèmes précis et personnels du patient concerné. Il peut aussi arriver que la maladie soit si peu étendue qu’aucun traitement ne doive être administré au début et qu’un suivi régulier de la maladie soit la meilleure décision.
Type de traitement | Objectif | Exemple | Temps de réflexion |
Traitements de soutien | Combattre les changements métaboliques chimiques dangereux dans le corps et le système immunitaire. |
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Heures ou jours |
Soins palliatifs | Soulager les douleurs et améliorer les fonctions corporelles du patient |
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Jours ou mois |
Induction de rémission | Bloquer les symptômes ou ralentir/stopper la maladie |
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Semaines ou mois |
Traitement curatif | Rémission permanente* |
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Semaines ou mois |
KTraitement de consolidation |
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Traitement d’entretien |
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* Bien que l’obtention d’une rémission permanente n’ait jusqu’ici jamais pu être scientifiquement prouvée, elle reste l’objectif de nombreux traitements expérimentaux.
Bien qu’il s’agisse d’une maladie très grave, il convient de signaler qu’il est souvent possible aujourd’hui de traiter le myélome multiple avec succès. Tout d’abord, presque tous les patients répondent bien à un traitement et même les patients faisant de multiples rechutes peuvent obtenir des succès thérapeutiques. L’espérance de vie moyenne des patients atteints d’un myélome multiple diagnostiqué récemment est de 5 ans. Grâce aux nouveaux traitements, il est cependant probable que l’espérance de vie continue de s’améliorer.
En principe, les différentes approches thérapeutiques conduisent à des rémissions temporaires (régression de la tumeur) et, après une phase plateau (parfois de plusieurs années), à la progression de la maladie et à un nouveau traitement. L’évolution de la maladie peut être ralentie par une chimiothérapie. En même temps, la chimiothérapie prévient certaines complications potentielles (insuffisance rénale, syndrome d’hyperviscosité, infections, factures osseuses).
Suite au diagnostic du myélome multiple, il faut dans un premier temps déterminer si un traitement est requis au moment donné. Un traitement optimal requiert une étroite coopération entre les hémato-oncologues, orthopédistes, néphrologues et radiothérapeutes. La stratégie thérapeutique est axée principalement sur les paramètres suivants :
En principe, aucune chimiothérapie n’est indiquée chez les patients atteints d’un myélome couvant ou d’un myélome multiple de stade I. Dans le cadre d’un suivi très attentif et de l’observation d’une résorption osseuse, l’administration précoce de bisphosphonates est recommandée, car ils peuvent avoir une influence positive sur l’évolution de la maladie et réduire les complications osseuses (factures, douleurs osseuses).
Un traitement actif est conseillé en cas d’augmentation de la protéine M ou d’aggravation des symptômes cliniques (résorption osseuse, insuffisance rénale, modifications de l’hémogramme, taux de calcium sérique élevé, lésions des organes ou des tissus, infections répétées). Un traitement doit être entrepris dans tous les cas chez les patients ayant atteint le stade II ou III. L’objectif du traitement est toujours d’améliorer les symptômes du myélome (douleurs osseuses, anémie, fonction rénale limitée, calcium sérique élevé), de réduire la protéine M (c.-à-d. atteindre une rémission maximale) et de contrôler ainsi la maladie.
Le traitement à base de cytostatiques peut avoir lieu soit dans le cadre d’une chimiothérapie ordinaire (conventionnelle), soit sous forme de chimiothérapie à forte dose (TFD) associée à une greffe de cellules souches (GCS). Il convient de choisir une chimiothérapie ordinaire ou à forte dose de manière précoce, car une chimiothérapie conventionnelle – en particulier avec du melphalan ou des nitroso-urées – ne laisserait pas suffisamment de cellules souches pour réaliser une greffe.
Chez les patients de moins de 70 ans ne présentant pas de graves lésions des organes supplémentaires, la principale méthode privilégiée est une chimiothérapie suivie d’un traitement à forte dose avec greffe de cellules souches autologue.
Il existe toute une série de substances efficaces pour traiter le myélome multiple, par ex. :
Catégorie de substance | Composés |
Agents alkylants | Melphalan |
Carmustine | |
Cyclophosphamide | |
Anthracyclines | Doxorubicine ou idarubicine en traitement de combinaison |
Alcaloïdes | Vincristine, vinorelbine (en protocole VAD* ou VID) |
Glucocorticostéroïdes | Prednisone, dexaméthasone |
Thalidomides et dérivés | Thalidomide, lénalidomide, pomalidomide |
Inhibiteur du protéasome | Bortézomib, Carfilzomib, Ixaxomib |
Anticorps monoclonal humain IgG1K | Daratumumab |
Cytokines | Par ex. interféron en traitement d’entretien |
Stade | I ou II sans progression | II en progression ou III | II en progression ou III | II en progression ou III |
Âge | Tous les groupes d’âge | < 50 ans | < 65-70 ans | > 70 ans |
État physique général | Compatible pour un TFD | Compatible pour un TFD | Incompatible pour un TFD | |
Traitement principal | Pas de traitement cytostatique | Velcade / Dex Thal / Dex |
Velcade / Dex Thal / Dex |
Melphalan / Dex |
Traitement à forte dose | TFD et GCS allogénique familiale** | TFD et GCS autologue | Thalidomide (MPT) | |
Traitement d’entretien | Thalidomide | |||
Soutien en cas d’ostéolyses ou d’ostéoporose | Bisphosphonates | Bisphosphonates | Bisphosphonates | Bisphosphonate |
Le protocole VAD ne devrait plus être utilisé en tant que traitement de première ligne (mauvaise réponse, effets secondaires plus importants) *
* | Vincristine-adriamycine® (doxorubicine)-dexaméthasone |
** | La greffe de cellules souches allogénique après un conditionnement réduit a été testée dans le cadre d’études chez des sujets allant jusqu’à 65 ans. |
TFD | Traitement à forte dose et greffe de cellules souches autologue |
GCS | Greffe de cellules souches |
Le succès du traitement est mesuré par la baisse de la protéine M dans le sérum et l’urine, la normalisation d’une anémie et d’une hypoalbuminémie préexistantes et à l’aide des ostéolyses. Dans les études actuelles, les taux de réponse sont évalués selon les critères EBMT (European Group for Blood and Bone Marrow Transplantation) :
Après un traitement, les valeurs sanguines sont contrôlées régulièrement (env. toutes les 4 semaines au début). Si l’évolution est stable, les intervalles peuvent être prolongés.
Un diagnostic de la moelle osseuse est requis tous les 6-12 mois. En cas de déficit d’anticorps symptomatique, les infections sont traitées avec des antibiotiques et, si nécessaire, une substitution par immunoglobulines.
Les chaînes légères libres apparaissent lorsque la paraprotéine (= immunoglobulines) n’est pas entièrement liée par les cellules myélomateuses. Dans le cas de myélomes bien différenciés, il y a formation uniquement d’immunoglobulines intactes et pas de chaînes légères libres. Les chaînes légères libres sont particulièrement adaptées pour évaluer la progression car elles chutent très vite, c.-à-d. qu’elles baissent rapidement si le traitement est un succès et augmentent rapidement si la maladie progresse.
S'il y a une foi qui peut déplacer des montagnes, c'est la foi en ses propres forces.