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Essais cliniques – avantages et risques

Les programmes de recherche auxquels participent des patient(e)s sont appelés des « essais cliniques ». Ils servent à mieux comprendre le traitement et le suivi des patients atteints de cancer et à les développer en conséquence.

Qu'est-ce qu'un essai clinique ?

Les connaissances de la médecine et de la recherche clinique contre le cancer résultent des examens (recherche clinique) réalisés sur les patients. La recherche clinique appliquée se distingue de la recherche fondamentale, c'est-à-dire de la recherche en laboratoire et sur modèle animal. La volonté de mieux comprendre le suivi et le traitement des patients atteints de cancer, de les améliorer et donc d'aider les personnes touchées est ici au premier plan.

Avant d'étudier une nouvelle méthode de traitement sur l'homme, elle doit être testée en laboratoire de la manière la plus approfondie qui soit. Cela garantit d'une part que seuls les traitements vraiment prometteurs sont testés et, d'autre part, que leur utilisation est aussi efficace et sûre que possible. Après cette phase, tout traitement doit cependant être testé sur l'homme. Même un médicament aussi simple que l'aspirine doit tout d'abord être contrôlé en laboratoire, puis testé sur des patients dans le cadre d'essais cliniques.

Quels sont les essais cliniques les plus fréquents ?

Essai de phase I

  • Il s'agit de la première utilisation d'un nouveau médicament chez l'homme. En cancérologie, le test est la plupart du temps réalisé uniquement sur des patients cancéreux qu'aucune autre possibilité de traitement éprouvée n'a pu aider (dans les autres domaines médicaux, le test est réalisé sur des volontaires en bonne santé). Le test étudie la tolérance du médicament, la dose à laquelle il agit et de quelle manière, ainsi que sa réaction chimique dans le corps (absorption, résorption et élimination).
  • De 50 à 200 patients environ doivent être observés à cet effet.
  • Cet essai de phase I dure 1 ou 2 ans.

Essai de phase II

  • L'objectif de l'étude est de déterminer le niveau d'efficacité de la nouvelle substance, la dose à laquelle elle agit le mieux et quel est son degré de tolérance.
  • De 100 à 500 patients environ sont observés.
  • Cet essai de phase II dure à peu près 2 ou 3 ans.

Essai de phase III

  • Cette étude a pour but de prouver l'efficacité de la nouvelle substance. Ses effets secondaires sont documentés. La substance est comparée à un pseudo-médicament (placebo) ou à des médicaments déjà éprouvés. En cancérologie, les pseudo-médicaments ne sont utilisés que rarement lors des essais.
  • La plupart du temps, la comparaison est « randomisée », c'est-à-dire que le hasard décide quel patient reçoit le nouveau médicament et quel patient reçoit le médicament de comparaison ou un pseudo-médicament. Les patients présentant des données et un état pathologique comparables sont alors répartis en deux groupes ou plus. Le nouveau médicament est donné à l'un, tandis que l'autre reçoit le médicament déjà établi ou le pseudo-médicament (placebo).
  • Le contrôle de phase III doit être terminé avec succès avant qu'une entreprise pharmaceutique puisse faire une demande d'homologation de la substance testée ou de la thérapie.
  • Plusieurs centaines de patients doivent être impliqués. Ils sont sélectionnés sur la base de critères d'inclusion et d'exclusion prédéfinis.
  • Un essai de phase III dure de 2 à 4 ans.

Essai de phase IV

  • Il s'agit d'un essai réalisé après l'homologation, c'est-à-dire lorsque le médicament est déjà disponible sur le marché.
  • L'objectif de cet essai est d'observer l'effet à long terme de la substance ou de la thérapie pour pouvoir encore mieux évaluer la tolérance et les effets secondaires, ainsi que les interactions avec d'autres médicaments pris en même temps.
  • Ces études peuvent inclure plus de 10 000 patients.

Quels sont les avantages potentiels d'une participation ?

De nombreuses raisons poussent les patients à participer aux essais cliniques. La plus importante est certainement l'espoir que le traitement porte ses fruits. Contrairement à l'idée reçue de courir le risque de servir de « cobaye », les patients inclus dans un essai bénéficient des avantages suivants :

  • La régularité des essais cliniques est contrôlée par des commissions éthiques et scientifiques.
  • Les patients participant aux essais cliniques sont informés de manière très exhaustive, intensive et en continu au sujet des traitements et des alternatives. L'information est une condition préalable indispensable pour la réalisation d'un essai.
  • Les patients participant aux essais cliniques profitent de l'état le plus avancé de la science et cela avant que les connaissances ne soient disponibles à plus grande échelle.
  • Tous les patients d'un essai sont suivis avec une attention particulière et leur accompagnement se poursuit après la fin de l'essai.
  • Les essais cliniques garantissent un haut niveau de qualité lors de la réalisation et l'évaluation du traitement.
  • La recherche clinique contre le cancer élargit et approfondit de manière générale les connaissances nécessaires au traitement des futurs patients. Les patients qui participent à un essai font donc un acte de solidarité.
  • La recherche clinique joue un rôle au-delà des frontières du pays. Les expériences et les connaissances issues des diverses spécialités de la cancérologie sont partagées dans le monde entier. En tant que patient, vous profitez donc des connaissances disponibles à l'échelle mondiale.

La participation à un essai clinique a-t-elle des inconvénients ?

Des effets secondaires et d'autres problèmes peuvent survenir dans le cadre des traitements, même en dehors d'un essai clinique. Ils dépendent de la mesure thérapeutique et de l'état de santé du malade et se manifestent différemment chez les divers patients.

Les effets secondaires les plus prévisibles sont de nature passagère et disparaissent après la fin du traitement. Certains effets secondaires bien connus sont par exemple la perte des cheveux et les nausées avec certains médicaments et les rougeurs cutanées avec la radiothérapie. Certains traitements peuvent également avoir des séquelles à long terme, qui peuvent survenir longtemps après la fin du traitement et touchent souvent un organe spécifique. Les médecins et chercheurs en ont conscience et concentrent donc aussi leur attention sur la prévention des séquelles.

Questions importantes concernant les essais cliniques

Si vous envisagez de participer à un essai clinique, il y a certaines questions essentielles qui peuvent vous aider à évaluer plus précisément un essai :

  • Quel est l'objectif ?
  • Quels traitements seront testés pendant l'essai ? À quels examens dois-je accepter de me soumettre ?
  • Comment évolue un cancer avec ou sans ce nouveau traitement ?
  • Que se passe-t-il pour moi si je ne réponds pas au nouveau traitement ?
  • Quelles alternatives s'offrent à moi et quels sont leurs avantages/inconvénients ?
  • Combien de temps dure l'essai ? Dois-je investir plus de temps ?
  • Devrai-je séjourner à l'hôpital ? Si oui, à quelle fréquence et combien de temps ?
  • Quel impact l'essai aura-t-il sur ma vie quotidienne ? Quelles contre-mesures seront prises ?
  • Quels seront les examens de suivi ultérieurs ?
  • Que se passe-t-il avec les données de l'essai, où finissent les informations ?
  • Qui sont mes interlocuteurs, à qui puis-je m'adresser au cas où...

Remplissez-vous les critères de sélection pour participer à un essai clinique ?

Chaque essai est orienté sur des patients présentant des caractéristiques particulières, comme le type de cancer, l'étendue du cancer et un état de santé bien défini. Avant de pouvoir décider si vous pouvez être traité(e) ou non dans le cadre d'un essai clinique, des examens minutieux doivent être réalisés pour définir précisément ces caractéristiques :

  • diagnostic et étendue de la maladie (staging)
  • état de santé général
  • fonctionnement des organes (reins, foie, cœur, poumons, ... )
  • autres maladies, et médicaments nécessaires

Explication et consentement

Le consentement à participer à l'essai exige que le/la patient(e) ait été informé(e) de manière compréhensible du contenu de l'essai, de son exécution et de sa signification, et qu'il/elle puisse décider librement d'y participer ou non à l'aide de ces informations. Le travail d'explication incombe au médecin responsable. Vous recevez en outre des explications par écrit. Lisez-les attentivement et conservez-les soigneusement. Posez autant de questions et aussi souvent que vous en ressentez le besoin. Votre décision de participer ou non à un essai n'aura pas d'influence sur la qualité de votre traitement et suivi ultérieurs. Les explications concernant le traitement et l'essai ne se limitent bien entendu pas seulement à la phase initiale. Vous recevrez en continu de nouvelles informations, qui pourraient éventuellement avoir un impact sur votre participation future. Le consentement ne restreint pas votre liberté de décision : vous avez le droit de mettre fin à tout moment à votre participation à l'essai.

Que signifie participer à un essai clinique ?

Que ce soit dans le cadre d'un essai clinique ou ailleurs, les patients sont aujourd'hui confrontés à toute une série de nouveaux termes et processus. Chez de nombreuses personnes, l'expression « essai clinique » est associé à l'idée de « cobaye ». Cette peur est manifestement déclenchée par quelque-chose qu'on ne connaît ou ne comprend pas. Comprendre ce que cache un essai clinique vous aide à vaincre vos peurs.

Les patients inclus dans un essai clinique ne sont pas traités différemment des autres patients. Ils sont aussi traités dans des centres d'oncologie. Lors d'un essai, votre état de santé est surveillé et documenté avec précision. Il est possible que le nombre d'examens et de tests devant être réalisés dépasse celui de la routine habituelle. En effet, le but est alors d'observer précisément l'évolution de la maladie et d'obtenir des réponses aussi complètes que possible aux questions scientifiques posées dans l'essai. Le médecin qui vous suit pendant l'essai clinique s'engage à vous traiter et à vous surveiller exactement selon le plan de l'essai, et à respecter à la lettre les exigences éthiques et juridiques correspondantes.

En tant que participant(e) à l'essai, vous avez toutefois aussi votre part de responsabilité. Vous devez vous tenir au plan de l'essai. Vous devez passer les examens et éventuellement remplir des questionnaires. En participant, vous endossez un rôle important pour la société actuelle, mais aussi et surtout pour l'avenir.

Pouvez-vous demander à n'importe quel moment à vous retirer de l'essai ?

Tout aussi naturellement que vous pouvez refuser de participer, vous êtes en droit d'abandonner l'essai à tout moment. Votre droit personnel à l'autodétermination sera toujours respecté – peu importe que vous soyez ou non un(e) patient(e) inclus(e) dans l'essai. Donner son consentement pour la participation n'implique pas une obligation de participer jusqu'à la fin de l'essai. N'oubliez pas de toujours poser des questions et de dissiper toutes les incertitudes. Si vous décidez d'abandonner l'essai, les alternatives seront discutées avec vous et votre traitement ultérieur se fera naturellement. Votre décision ne vous portera pas préjudice !

Comment les essais cliniques sont-ils menés ? – Déroulement d'un essai clinique

Le médecin responsable doit mettre en œuvre le traitement de l'essai avec la plus grande minutie en suivant un plan prédéfini, appelé « protocole ». Il contient une description précise des actions à réaliser et leur but. Les essais sont prévus pour maximiser les avantages potentiels pour les patients et minimiser les éventuels risques, tout en arrivant à répondre aux questions significatives de la recherche.

La plupart des essais étudient une méthode de traitement dans un groupe de patients. Il peut alors s'agir de déterminer la dose correcte de médicament (ou mesure thérapeutique) ou d'évaluer l'efficacité d'un traitement particulier pour un groupe de patients. D'autres essais étudient deux traitements potentiels ou plus.

Ces essais comparent généralement le « traitement standard » (le meilleur traitement actuellement disponible pour un état pathologique particulier) avec un ou plusieurs traitements « expérimentaux » (nouveaux médicaments ou mesures de traitement efficaces).

Essais cliniques

Il n'existe toujours pas de traitement standard pour certaines tumeurs ou situations. Dans ce genre de cas, un groupe de patients reçoit par ex. un nouveau médicament, tandis que l'autre groupe ne reçoit rien (placebo). Cependant, il n'est pas interdit au patient de prendre un traitement, ou dans ce cas un médicament, dont l'efficacité a été prouvée.

Pour que les résultats de l'essai soient considérés comme explicites et impartiaux, les patients sont répartis dans l'un des différents groupes de traitement au hasard. Ce procédé est appelé « randomisation ».

Il est important de préciser que les médecins et le personnel soignant ne savent alors pas si l'un des traitements de l'essai est le meilleur.

Univ. Prof. Dr. Johannes Drach